Edição de genes melhora a visão de pacientes com cegueira hereditária
Um ensaio clínico demonstrou que a tecnologia de edição de genes CRISPR pode melhorar significativamente a visão de pacientes que sofrem de Amaurose Congênita de Leber (ACL), uma forma rara de cegueira hereditária. A ACL, que afeta aproximadamente um a cada 40 mil recém-nascidos, é caracterizada por uma mutação genética que prejudica severamente a visão, com cegueira completa afetando cerca de um terço dos pacientes. Atualmente, não existem intervenções terapêuticas aprovadas pela FDA (agência regulatória americana) disponíveis para […]